Родители верят в «Золгенсма», но всегда ли препарат за два миллиона долларов помогает?
Дата публикации: 9 февраля 2022 года в 08:39.
Категория: Скандалы.
Фото: Shutterstock
Корреспондент издания «Правмир» Наталия Нехлебова рассказала про больных спинальной мышечной атрофией (СМА) и объяснила, почему «Золгенсма», к сожалению, вряд ли поможет Марку.
«ЗОЛГЕНСМА» — ОДНОВРЕМЕННО СИМВОЛ АЛЧНОСТИ, ЧЕЛОВЕКОЛЮБИЯ И ОТЧАЯНИЯ
«Золгенсма» — это семь ампул, в каждой — пять с половиной миллиграммов лекарства. Его везут с завода в специальном кейсе с GPS-трекером прямо пациенту. В препарате — ген, нанизанный на «стрелу» обезвреженного вируса. Он встраивается в клетку и заставляет ее вырабатывать особый белок.
Именно из-за того, что этот белок не вырабатывается, гибнут мотонейроны, отвечающие за работу мышц у детей со спинальной мышечной атрофией. Малыши не могут сидеть, ползать, даже поднять голову. И умирают. Благодаря новому гену часть мотонейронов перестает погибать. Но те, что уже погибли, не восстановятся никогда.
Мы не знаем, почему семь ампул стоят два миллиона долларов. Компания Novartis купила разработку за восемь миллиардов долларов и утверждала, что приобретение окупится, только если продавать лекарство по пять миллионов, но в итоге «великодушно» решила: пусть будет два миллиона. Очевидно, тут играет свою роль скорость окупаемости. За первый год после регистрации «Золгенсму» получили 700 детей во всем мире.
Но еще до регистрации лекарства среди родителей детей со СМА стремительно распространился миф о том, что этот чудо-укол способен полностью вылечить неизлечимую болезнь. А кто, пребывая в отчаянии, и видя, как его ребенок не может даже сесть, не захочет верить в чудо? Родители смотрят коммерческие видео Novartis, где дети ходят и ездят на велосипеде. И верят в чудо.
Но реальность более жестока.
У Novartis было три клинических испытания «Золгенсмы». И ни в одном не участвовал ребенок старше девяти месяцев.
В первом испытании было 15 детей со СМА 1 типа. Все — не старше восьми месяцев. Спустя два года после укола 9 детей смогли сидеть без поддержки 30 секунд. Никто не мог стоять или ходить. Спустя пять лет двое из этих детей могут стоять с поддержкой.
Во втором исследовании участвовали 22 ребенка не старше полугода со СМА 1 типа. Через полтора года 13 из них могли сидеть 30 секунд без поддержки. Один пациент мог ходить. Он получил укол через месяц после рождения.
В третьем исследовании препарат вводили 29 детям не старше месяца, еще до появления первых симптомов СМА первого и второго типов. Через полтора года 11 детей могли сидеть, 16 стоять, 11 ходить.
Таким образом, ходят только те, кто получил укол в возрасте до одного месяца. И даже в этой группе ходят лишь треть из тех, кому ввели «Золгенсму».
Невозможно найти европейских или американских детей старше двух лет, которым бы сделали укол «Золгенсма». В обзорах Novartis самому старшему ребенку вкололи препарат в год и три месяца.
Можно колоть детям и старше, говорят врачи (Марку 4 года). Но эффект очень сомнительный. То, что уже не работает, не починится. Ребенок не будет ходить.
Год назад корреспондент Наталия Нехлебова общалась с родителями десяти детей, которые в России получили «Золгенсма». Все — в возрасте между годом и двумя. Все родители говорят одно: «ребенок стал покрепче». Кто-то может переворачиваться, кто-то держать голову, один мальчик, который получил укол в год и месяц, смог сидеть.
Все родители говорили о том, что хотят получать еще и рисдиплам. Это еще одно лекарство, которое помогает при СМА. Но его нужно принимать постоянно. Одна мама сказала, что на рисдипламе эффект был больше. По словам врачей, эффект от рисдиплама мало чем отличается от «Золгенсма».
Но после «Золгенсма» рисдиплам отменяют. Потому что совершенно непонятно, как они сочетаются. Исследований нет, а риск есть. «Золгенсма» очень токсична для печени.
Отчаянные родители часто открывают сбор средств под лозунгом «Золгенсма спасет малыша от смерти» без всяких консультаций с компетентными врачами. И люди собирают два миллиона долларов.
«Я считаю это настоящим чудом. Чудом человеческого участия и любви к ближнему. Но дальше никакого чуда нет. Ребенок старше года может даже не сесть», - отмечает Наталия Нехлебова.
Марку уже 4 года. При этом он умеет сидеть, у него работают руки, но самостоятельно он не ходит. Марк принимает рисдиплам, ему на нем лучше, и тут вдруг надо отменять эту терапию и колоть новое лекарство с неизвестным эффектом, для которого даже исследований нет для детей старше двух лет. Поэтому консилиум врачей в России совершенно правильно принял решение отказать в закупке «Золгенсмы» для этого мальчика.
Но после этого вопрос здоровья ребенка мгновенно стал политическим. Вокруг благотворительного фонда и больного ребенка образовалась команда, полная ненависти к российской медицине. Эта команда заявляет: если ты не борешься за «Золгенсму» для Марка — ты с коррупционерами. Если ты не с нами, ты против нас!
Люди из политизирующей ситуацию команды заявляют, что врачи из федерального консилиума якобы не снизошли до объяснений родителям что и как. А пациентское дело маленькое: слушать, выполнять и бояться.
Но позвольте не поверить, что врачи, отказавшиеся выписывать препарат, не говорили с родителями. Наверняка говорили, но вовсе не то, что те хотели услышать.
Такие вопросы на грани этики. Скажи, что ребенку нужно обеспечить паллиативный уход и оставить в покое, пока Господь не приберет, а не обрекать на пожизненные мучения - тут же в фашисты запишут. Но почему никто не записывает туда «кудесников» от фармакологии, которые используют отчаяние родителей для беззастенчивого и бессовестного выдаивания денег?
Это какую же работу надо было провести маркетологам, чтобы лекарство, которое практически не помогает больным, так раскрутить, что оно продается за безумные деньги!
С самого начала они позиционировали препарат «Золгенсму» контекстно, как «возможность практически нормальной жизни для обреченного ребенка».
Но в реальности оно малоэффективно, ибо, если ребенок «сидит без поддержки 30 секунд» - это мягко говоря, маловато для ста шестидесяти миллионов рублей и явно не тот эффект, на который рассчитывают родители.
«Золгенсма» зарегистрирована только в США. Ну, с прошлого года теперь и в России. А вот в Европе сильно сомневаются в её эффективности. Уж больно всё это смахивает на типично американский развод на бабки. «Онасемноген абепарвовек». Вот её другое название. Звучное такое. Как раз для аферы.
Итак, считаем. В России рынок сбыта насчитывает 5 000 человек. Если закупать по 1000 доз в год, то получится 2 млрд долларов. Сколько людей, болеющих другими болезнями, можно спасти на эту сумму?
Много... Особенно, если построить новые больницы и оплачивать труд врачей. В том числе и в сельской местности.
А вот использовать больных детей в политических целях - полное бесстыдство.
В России медицина сегодня как минимум не хуже, а во многом — даже лучше, чем на западе. Но у нас, если врач не может вылечить больного - он его не лечит. Максимум - «улучшает качество дожития». Наркотики там прописывает и стимуляторы.
На западе подход иной: «привозите, будем лечить». Лечить, пока деньги не кончатся.
Больные, от которых отказалась российская медицина, и которых увезли лечить в ФРГ, Израиль или США - практически всегда умирают в иностранных больничках. Но за деньги.
Очень большие деньги.